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TurboMice™技术应用——核酸药物研发

随着分子生物学技术的不断发展,基因突变与疾病的关系得到了越来越深入的认识,核酸药物也因其在疾病诊断和治疗方面的巨大应用潜力而备受关注。核酸是DNA和RNA的总称,其中DNA是储存、复制和传递遗传信息的物质基础,RNA则在蛋白质合成中起着重要作用,我们通常将以DNA为载体或操作对象的药物称为基因药物,以RNA为载体或靶向对象的药物称为核酸药物


已获批的体内核酸治疗剂的给药途径和作用方式

与传统的小分子药物和抗体药物相比,核酸药物可以从根本上调控致病基因的表达,具有设计简便、研发周期短、靶向特异性强、治疗领域广泛和长效性等明显优势,让药物定制或个性化治疗方案成为可能,使罕见病等困扰目前医药行业的棘手问题得以解决,目前在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛,是当今生物医药研发中最具发展前景的领域之一。

核酸药物主要分类

ASO:反义寡核苷酸(Antisense Oligonucleotides,ASO)是一段由15-25个核苷酸组成的靶基因配对的单链DNA或RNA序列,它通过特异性阻断靶基因的转录或者翻译过程,达到基因调控的目的。

LNP:脂质纳米粒(Lipid Nanoparticle,LNP)是一种具有均匀脂质核心的脂质囊泡,广泛用于小分子和核酸药物的递送,近因其作为COVID-19mRNA疫苗递送平台的巨大成功而备受关注。

GalNAc SiRNA:基于N-乙酰氨基半乳糖(GalNAc)修饰的RNA系统则是一种高效的递送技术,完美避免了脂质体递送系统的缺点,能够做到直接递送以及靶向递送,避免了脂质分子的免疫原性,同时又增加了安全性。

AAVAAV是一种约26nm大小的无包膜病毒,其衣壳具有二十面体构型,属于细小病毒科依赖病毒属,它的生产需要与辅助病毒(腺病毒或疱疹病毒)进行共感染以便复制。与其他病毒载体如腺病毒相比,AAV由于其非致病性、低免疫原性并且血清型众多,成为临床使用的有吸引力的载体。

核酸药物药效学评价

明迅生物可提供相应的人源化小鼠模型同源小鼠模型在动物模型建立、活体指标检测、临床病理检测、细胞生物学、分子生物学、影像分析学、小鼠行为学等领域有着丰富的研究经验,可提供灵活的单项技术服务和整体的课题解决方案,并推出临床表型分析一站式服务。



新一代模式小鼠快速制备技术——TurboMice™技术

TurboMice™技术可以帮助药企客户在2-4月内拿到3-20只纯合小鼠进行小试。根据客户的验证情况决定是否更换编辑策略,新编辑策略在2-4个月内快速完成模型迭代升级。多管齐下的个性化方案,有望帮助客户节约大量研发时间,显著降低潜在研发风险,增强药物研发的先发优势。




人源化小鼠表达目的基因的水平往往非常低,导致构建的人源化小鼠并不能很好满足后续实验需求。明迅EnhancerPlus平台,能精准预测Enhancer的基因组位置,使得人源化基因编辑策略设计有据可依,更接近内源基因的表达模式及表达水平,人源化蛋白转录翻译效率提升3-4个数量级,蛋白水平经客户鉴定达到药物研发的要求。


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案例分析



Correction of the disease locus of the Pahenu2 mouse model via LNP-mediated delivery of base editing components.


参考文献

[1]Kulkarni Jayesh A,Witzigmann Dominik,Thomson Sarah B et al. The current landscape of nucleic acid therapeutics.[J] .Nat Nanotechnol, 2021, 16: 630-643.

[2]Villiger Lukas,Rothgangl Tanja,Witzigmann Dominik et al. In vivo cytidine base editing of hepatocytes without detectable off-target mutations in RNA and DNA.[J] .Nat Biomed Eng, 2021, 5: 179-189.

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