模 式 小 鼠 黑 科 技

  技术应用  

   · 细胞疗法药物研发

   · 基因疗法药物研发

   · 双多特异性抗体药物研发

   · ADC药物研发

   · 核酸药物研发

TurboMice™技术应用——基因药物研发

基因药物通常由含工程化基因构建体的载体或递送系统组成,其活性成分可为DNA､RNA､基因改造的病毒､细菌或细胞,通过将外源基因导入靶细胞或组织,替代､补偿､阻断､修正特定基因,以达到治疗和预防疾病的目的。

基因药物是当今最前沿的药物开发领域之一，在治疗遗传病、癌症、糖尿病，预防传染病等方面正不断取得突破性进展，主要包括遗传病治疗病毒、溶瘤病毒、基因编辑药物、mRNA药物、小核酸药物等。

基因治疗给药方式

随着人类对基因治疗的认识不断加深，基因疗法也愈来愈成熟，经过三十几年科学技术的发展，全球的基因治疗行业已经大步迈向成长期，在某些适应证上基因治疗已经比传统的治疗方案更加有优势。

基因药物药效学评价

明迅生物表型分析平台可提供相应的人源化小鼠模型和同源小鼠模型，在动物模型建立、活体指标检测、临床病理检测、细胞生物学、分子生物学、影像分析学、小鼠行为学等领域有着丰富的研究经验，可提供灵活的单项技术服务和整体的课题解决方案，并推出临床表型分析一站式服务。

新一代模式小鼠快速制备技术——TurboMice™技术

TurboMice™技术可以帮助药企客户在2-4月内拿到3-20只纯合小鼠进行小试。根据客户的验证情况决定是否更换编辑策略，新编辑策略在2-4个月内快速完成模型迭代升级。多管齐下的个性化方案，有望帮助客户节约大量研发时间，显著降低潜在研发风险，增强药物研发的先发优势。

人源化小鼠表达目的基因的水平往往非常低，导致构建的人源化小鼠并不能很好满足后续实验需求。明迅EnhancerPlus平台，能精准预测Enhancer的基因组位置，使得人源化基因编辑策略设计有据可依，更接近内源基因的表达模式及表达水平，人源化蛋白转录翻译效率提升3-4个数量级，蛋白水平经客户鉴定达到药物研发的要求。

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案例分析

An example of in vivo gene therapy is the treatment of vision loss caused by loss-of-function variants in RPE65

参考文献

［１］High Katherine A,Roncarolo Maria G,Gene Therapy.[J] .N Engl J Med, 2019, 381: 455-464.

［２］Corrigan-Curay Jacqueline,Cohen Haguenauer Odile,O'Reilly Marina et al. Challenges in vector and trial design using retroviral vectors for long-term gene correction in hematopoietic stem cell gene therapy.[J] .Mol Ther, 2012, 20: 1084-94.

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