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知识干货
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国际罕见病日 | 创新基因疗法点亮生命色彩

2023-04-19
从2008年起，每年2月的最后一天被定为国际罕见病日。今天是第16个“国际罕见病日”，今年的主题为“Share Your Colours”（点亮你的生命色彩），旨在倡导社会各界感受罕见病群体的不凡色彩，提高公众对罕见病的认知，帮助罕见病患者及时诊断干预以及采取有效治疗手段。图片源自国际罕见病官方网站目前，全球有超过7,000种罕见病，其中大多数是由基因突变引起的。基因疗法是一种利用基因工程技...
基因治疗

爱肝日 | 肝细胞癌的发病机制及模型选择

2023-04-19
每年的3月18日是“全国爱肝日”，提到肝癌，90%以上的病例都是肝细胞癌（Hepatocellular carcinoma，HCC）。全球肝细胞癌发病率正在上升，预计到2025年，全球HCC患者将每年新增1百万，随着靶向和免疫疗法的实施，肝细胞癌患者的预期寿命有所提高。本文将介绍HCC的发病机制、常见靶点及模式小鼠的选择。图1 HCC的发病机制肝细胞癌（Hepatocellular carc...
疾病模型

世界帕金森症日 | 帕金森发病机制及相关的动物模型

2023-04-19
每年的4月11日是世界帕金森日。帕金森病（Parkinson's Disease，PD）是最常见的神经系统疾病之一，仅次于阿尔茨海默症。年龄是帕金森病的风险因素，其平均诊断年龄为60岁。欧美国家60岁以上帕金森病患病率达到1%，80岁以上超过4%。我国65岁以上人群患病率为1.7%，与欧美国家相似。随着人口老龄化，越来越多的人会患上帕金森病。另一方面，帕金森患者趋于年轻化，"青少年型帕金森病...

世界血友病日 | 血友病的发病机制及相关小鼠模型

2023-04-19
血友病是一种遗传性疾病，会降低身体的凝血功能，导致患者受伤后出血时间延长，容易出现瘀伤，增加关节或脑部出血的风险。血友病患者几乎没有凝血因子，凝血因子是一种正常凝血所必需的蛋白质。凝血因子有几种类型，这些蛋白质与血小板协同作用，帮助血液凝结。血友病的分类和发病机制图1 凝血途径血友病主要分为A型血友病和B型血友病。A型血友病患者缺失凝血因子VIII，B型血友病患者缺失凝血因子IX。这两种类型...

PD-1多靶点药物一览

2023-10-27
基因治疗是一种利用基因调节技术来治疗疾病的方法。它可以通过替换、修饰或激活基因来治疗遗传性疾病或癌症。目前，基因治疗的临床应用较少，但研究正在不断发展。自从第一个PD-1靶点药物——Keytruda（Pembrolizumab）于2014年获得美国FDA批准以来，PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂已成为癌症治疗的重要组成部分。其代表药物Keyturda，在2022年的销售额达到200亿美元...

TRIM11或将成为阿尔兹海默症治疗的新靶点

2023-10-27
阿尔兹海默症（Alzheimer's disease）是一种进行性神经系统疾病，通常导致认知功能逐渐下降，包括记忆力丧失、思维能力减弱和行为变化。这种疾病通常与年龄相关，特别是在65岁以上的老年人中更为常见。在阿尔兹海默症患者的大脑中，Tau蛋白会发生异常的聚积，形成Tau蛋白纤维缠结（neurofibrillary tangles, NFTs），Tau蛋白的异常聚积导致了神经元内部的结构紊...