TurboMice™四倍体补偿技术

传统的动物模型技术包括原核显微注射技术和ES打靶嵌合技术，用同源重组技术对ES细胞特定位点的基因进行改造，通过显微注射或者胚胎融合的方法将经过遗传修饰的ES细胞引入受体胚胎内。遗传修饰的ES细胞仍然保持分化的全能性，可以发育为嵌合体动物的生殖细胞，使得修饰的遗传信息经生殖系遗传。传统技术采用的是“小鼠造小鼠”模式，需要通过2-3代繁育过程获得纯合小鼠模式，整个过程耗时6-8个月，这对新药研发和疾病研究来说是个非常大的瓶颈。

新一代动物模型技术——四倍体补偿技术诞生于二十世纪90年代初（Nagy et.al），结合CRISPR/Cas9等基因编辑技术及小鼠胚胎干细胞技术，可实现几乎任何目标基因位点的编辑，可由小鼠胚胎干细胞直接制备完整纯合基因编辑小鼠个体，绕开传统技术耗时的繁育步骤，具有巨大的产业需求。虽然四倍体补偿技术应用前景极具吸引力，但多年来该技术成功效率极低，一直仅限于少数顶尖实验室内使用，是干细胞胚胎学领域“皇冠上的明珠”。

明迅生物通过对四倍体补偿技术及干细胞精准编辑的一系列优化，开发出新一代模式小鼠技术——TurboMice^™四倍体补偿技术，建立并优化了工程化体系，让小鼠的出生率由已有报道的1-5%大幅提高至30-60%，接近正常胚胎移植效率，是世界上首个实现四倍体技术从实验室走向产业应用的公，有望在新药研发和医学基础研究领域产生颠覆性影响。

> 快速批量: 可短至2个月，首建鼠即可100%为纯合种鼠，无需繁育筛选。

> 成功率高: 独有的TurboMice^™技术，可使胚胎干细胞制造的基因编辑小鼠出生率达到30%-60%，为行业最领先水平，造模周期确定性高。

> 独有的enhancer分析平台: 基于多年的数据积累，能精准预测enhancer的基因组位置，人源化基因编辑策略设计有据可依，更接近内源基因的表达模式及表达水平，大大提高人源化蛋白转录翻译效率。

> 一次性实现多基因位点编辑: 基因改造位点的位置、片段长短及数量选择性大，无等位基因分离困扰，是目前市场上构建多位点联合表型模型的最优选择。

> 长片段基因编辑：可进行5000bp以上的长片段精准基因编辑，助力人源化、条件性敲除（CKO）、大片段敲入（Knock-in）等复杂模型快速制作。

> 小鼠背景品系选择灵活: 多品种的近交系与远交系小鼠可供选择（Balb/c,C57B6/J, C57B6/N, ICR等品系）。

对于新药研发企业来说，快速得到大批量的纯合小鼠模型，能大大提高药物研发的效率。TurboMice™技术可以帮助客户在2-4月内拿到3-20只小鼠进行小试，药物小试确认后在紧接的 2 个月内通过四倍体实验提供 50 只左右小鼠，同时通过繁育在 8-12 个月时大批量提供小鼠，可达400只以上，从而帮助客户节省1-2年的宝贵时间。

TurboMice^™技术 vs 传统技术