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基因治疗

CRISPR/Cas9技术与基因治疗

2023-04-19
CRISPR/Cas技术是基于原核生物抵御外来病毒及质粒DNA的一种适应性免疫系统开发而来的因编辑技术。通过人工设计的sgRNA(single guide RNA)来识别目的基因组序列,并引导Cas蛋白酶进行有效切割DNA双链最终达到对基因组DNA进行修饰的目的。CRISPR/Cas技术广泛应用于体外分子诊断、基因标记、单碱基编辑等领域。本文讨论了CRISPR技术的发展,以及运用CRISPR...

国际罕见病日 | 创新基因疗法点亮生命色彩

2023-04-19
从2008年起,每年2月的最后一天被定为国际罕见病日。今天是第16个“国际罕见病日”,今年的主题为“Share Your Colours”(点亮你的生命色彩),旨在倡导社会各界感受罕见病群体的不凡色彩,提高公众对罕见病的认知,帮助罕见病患者及时诊断干预以及采取有效治疗手段。图片源自国际罕见病官方网站目前,全球有超过7,000种罕见病,其中大多数是由基因突变引起的。基因疗法是一种利用基因工程技...