锐正基因（苏州）有限公司（简称“锐正基因”）自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001近日美国IND申请通过，成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。

ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。此次美国FDA IND获批，ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。

 

作为锐正基因药物开发的合作伙伴，明迅生物对这一喜讯表示热烈祝贺，并祝愿锐正基因在未来新药研发的征途上继续高歌猛进，收获更多创新与成功的果实。同时，明迅生物深感自豪有幸参与ART001的研发过程，我司通过TurboMice™高效四倍体补偿技术，仅耗时4个月为锐正基因极速完成了2代新靶点动物模型的迭代，研发出表型理想的携带人类遗传罕见病突变的人源化基因编辑小鼠模型并迅速批量生产，用于ART001临床前研究，为加速ATTR疾病的基因治疗创新药研发贡献了自己的力量。

关于ATTR

ATTR是一种因主要来自肝脏的TTR蛋白发生错误折叠并在组织中形成淀粉样物质异常沉积而导致的严重、进展性、危及生命的疾病。2023年9月，国家卫健委将ATTR列入《第二批罕见病目录》。

 

参考信息：锐正基因公众号