2025年6月9日，新芽基因宣布，公司首个体内碱基编辑创新疗法GEN6050X 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。该认定标志着GEN6050X在全球罕见病治疗领域迈出了关键一步，也凸显了其作为潜在“同类最优”治疗方案的临床转化前景。

阿尔兹海默症（Alzheimer's disease）是一种进行性神经系统疾病，通常导致认知功能逐渐下降，包括记忆力丧失、思维能力减弱和行为变化。这种疾病通常与年龄相关，特别是在65岁以上的老年人中更为常见。

明迅生物可根据客户需求，提供各类耳聋模型小鼠，如Otof-/-小鼠、Vglut3敲除小鼠、Tmc1基因突变小鼠等。独有的TurboMice技术™可大大缩短小鼠造模周期，且基因改造位点的位置、片段长短及靶点数量的选择性大，无等位基因分离困扰，是目前市场上构建多位点联合表型模型的最优选择。

明迅生物借助自主研发的TurboMice™技术已研发了多个罕见病小鼠模型，如GJB2耳聋小鼠及转甲状腺素蛋白淀粉样变性小鼠。TurboMice™技术突破了小鼠造模周期长和复杂模型成功率低的技术难题，可实现几乎任何目标基因位点的编辑，可短至2个月由胚胎干细胞直接制备完整纯合基因编辑小鼠模型。明迅生物现着重布局罕见病小鼠模型，可根据客户需求，快速定制各类小鼠模型。

PD-1（Programming death-1）是一种膜表面受体，它在调节T细胞的功能和活性中发挥重要作用。PD-1靶点是一种针对PD-1受体的药物，可以通过抑制PD-1与其配体PD-L1（程序性死亡配体1）或PD-L2的结合来激活T细胞，增强机体免疫应答。PD-1靶点在肿瘤治疗中得到广泛应用，因为肿瘤细胞可以通过表达PD-L1来逃避免疫监视。使用PD-1靶点可以阻断PD-1和PD-L1之间的相互作用，从而激活T细胞攻击肿瘤细胞。PD-1靶点治疗已被批准用于多种癌症的治疗，包括黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌等。